小分子抑制劑指的是一類能夠靶向作用于蛋白，降低蛋白活性或者阻礙生化反應的、分子量小于1000道爾頓的有機化合物分子，廣泛應用于信號通路的研究。臨床上使用的大多數藥物，其主要成分均為小分子抑制劑。